Наглазим (naglazym)

• Показания

  В составе комплексной терапии мукополисахаридоза 6 типа(синдром Марото-Лами).

• Противопоказания и особые случаи
  Узнать подробнее
• Состав и форма выпуска

  Концентрат для приготовления раствора для инфузий	1 мл	1 фл.
  Гальсульфас	1 мг	5 мг

  5 мл - флаконы (1) - пачки картонные.

• Фармакологическое действие

  Средство для ферментозаместительной терапии, рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин 4-сульфатаза.

  Накопление мукополисахаридов обусловлено дефицитом специфических лизосомальных ферментов, требующихся для катаболизма гликозамингликанов. Мукополисахаридоз 6 типа (синдром Марото-Лами) характеризуется отсутствием или выраженным уменьшением фермента N-ацетилгалактозамин 4-сульфатазы. Дефицит активности данного фермента приводит к накоплению субстрата глюкозамингликана, дерматансульфата, во всем организме и вызывает распространенные структурные и функциональные нарушения клеток, тканей и органов.

  Гальсульфаз в качестве экзогенного фермента проникает в лизосомы и усиливает катаболизм гликозамингликана. Захват клетками и проникновение в лизосомы осуществляется наиболее вероятно путем связывания олигосахаридной цепи гальсульфаза, заканчивающейся маннозо-6-фосфатом, со специфическими маннозо-6-фосфатными рецепторами.

• Режим дозирования

  Применяется в/в в виде инфузии в дозе 1 мг/кг 1 раз/нед.

• Побочное действие

  Реакции, возникающие в процессе инфузии: наиболее часто - крапивница на лице и шее, бронхоспазм, респираторный дистресс, апноэ.

  Часто: головная боль, лихорадка, артралгия рвота, инфекции верхних дыхательных путей, боли в животе, диарея, боль в ушах, кашель, средний отит, появление анти-гальсульфаз-IgG-антител.