Гальсульфас (galsulfase)

Категория: Действующие вещества

• Препараты
  В нашей базе 1 препарат, в состав которого входит Гальсульфас
• Показания

  В составе комплексной терапии мукополисахаридоза 6 типа(синдром Марото-Лами).

• Фармакологическое действие

  Средство для ферментозаместительной терапии, рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин 4-сульфатаза.

  Накопление мукополисахаридов обусловлено дефицитом специфических лизосомальных ферментов, требующихся для катаболизма гликозамингликанов. Мукополисахаридоз 6 типа (синдром Марото-Лами) характеризуется отсутствием или выраженным уменьшением фермента N-ацетилгалактозамин 4-сульфатазы. Дефицит активности данного фермента приводит к накоплению субстрата глюкозамингликана, дерматансульфата, во всем организме и вызывает распространенные структурные и функциональные нарушения клеток, тканей и органов.

  Гальсульфаз в качестве экзогенного фермента проникает в лизосомы и усиливает катаболизм гликозамингликана. Захват клетками и проникновение в лизосомы осуществляется наиболее вероятно путем связывания олигосахаридной цепи гальсульфаза, заканчивающейся маннозо-6-фосфатом, со специфическими маннозо-6-фосфатными рецепторами.

• Режим дозирования

  Применяется в/в в виде инфузии в дозе 1 мг/кг 1 раз/нед.

• Фармакокинетика

  Фармакокинетические параметры при введении гальсульфаса в дозе 1 мг/кг 1 раз/нед.: C_max - 0.8 мкг/мл; AUC - 2.3 мкг x ч^-1/мл; V_d - 103 мл/кг; клиренс - 7.2 мл/кг/мин; T_1/2 - 9 мин.

• Противопоказания

  Повышенная чувствительность к гальсульфасу.

• Побочное действие

  Реакции, возникающие в процессе инфузии: наиболее часто - крапивница на лице и шее, бронхоспазм, респираторный дистресс, апноэ.

  Часто: головная боль, лихорадка, артралгия рвота, инфекции верхних дыхательных путей, боли в животе, диарея, боль в ушах, кашель, средний отит, появление анти-гальсульфаз-IgG-антител.

• Применение при беременности и кормлении грудью

  Адекватных и строго контролируемых клинических исследований безопасности применения гальсульфаса при беременности не проводилось. Применение возможно только в том случае, когда предполагаемая польза для матери превосходит потенциальный риск для плода и только в установленных случаях крайней необходимости.

  Неизвестно, выделяется ли гальсульфас с грудным молоком у человека. Применение в период лактации возможно только в том случае, когда предполагаемая польза для матери превосходит потенциальный риск для грудного ребенка.

  В экспериментальных исследованиях не получено данных о нарушении фертильности или опасности для плода при введении гальсульфаса в дозе 3 мг/кг/ у животных.

• Особые указания

  Перед проведением инфузии рекомендуется проведение премедикации антигистаминными средствами. Однако следует иметь в виду, что у пациентов, страдающих мукополисахаридозом 6 типа, часто наблюдается апноэ во сне. Применение антигистаминных препаратов повышает риск развития этого состояния.

  Безопасность гальсульфаса для детей младше 5 лет не исследована.